Question

जीन चिकित्सा क्या है? एडीनोसीन डिएमीनेज (एडीए) की कमी का उदाहरण देते हुए इसका सचित्र वर्णन कीजिए।

Answer 1

जीन चिकित्सा एक आनुवंशिक अभियांत्रिकी दृष्टिकोण है जिसमें एक दोषपूर्ण जीन को एक सामान्य, क्रियात्मक जीन से बदलना शामिल है। 1990 में, एडीनोसीन डिएमीनेज की कमी से पीड़ित एक 4 वर्षीय बच्चे को पहली नैदानिक ​​जीन चिकित्सा मिली। यह एंजाइम प्रतिरक्षा प्रणाली के संचालन के लिए आवश्यक है। गंभीर संयुक्त प्रतिरक्षा की कमी (एससीआईडी) एंजाइम एडीनोसीन डिएमीनेज में एक जीन असामान्यता के कारण होती है। एससीआईडी रोगियों में कार्यशील टी-लसीकाणुओं की कमी होती है और वे जीवाणुओं और अन्य सूक्ष्मजीवों से नहीं लड़ सकते हैं।

     जीन चिकित्सा का उपयोग करके एडीए की कमी का उपचार।

जीन चिकित्सा करने के लिए, रोगी की अस्थिमज्जा से लसीकाणु लिए जाते हैं, और एडीए के लिए कूटलेखन करने वाले मानव जीन की एक सामान्य कार्यात्मक प्रतिरूप को पश्चविषाणु संवाहक का उपयोग करके लसीकाणु में प्रवेश कराया जाता है। उपचारित कोशिकाओं को रोगी की अस्थिमज्जा में फिर से प्रवेश कराया जाता है। ये कोशिकाएँ लसीकाणु बनाती हैं जिनमें कार्यशील एडीए जीन होता है, जो पीड़ित की प्रतिरक्षातंत्र को फिर से सक्रिय करता है। हालाँकि, ये लसीकाणु विभाजित नहीं हो सकते हैं और इनका जीवनकाल छोटा होता है, इसलिए उन्हें नियमित रूप से अभियांत्रिकी कोशिकाओं के साथ आपूर्ति की जानी चाहिए। प्रारंभिक भ्रूणीय अवस्था के दौरान स्टेम कोशिकाओं को संशोधित करके इस कठिनाई को हल किया जा सकता है।